Axovant 科技独家授权沉默和取代基因治疗计划从 Benitec 医药治疗眼咽肌营养不良症 (OPMD)

Axovant 科技有限公司 (纳斯达克: 轴突) 股票在星期一宣布, 它已授权独家全球权利的调查沉默和取代基因治疗计划从 Benitec 医药治疗眼咽肌营养不良症 (OPMD)。
该公司还开展了一项研究合作, 以开发五额外的基因治疗产品的神经系统疾病。
根据协议条款, Axovant 将支付 Benitec 1000万元的预付款, 用于 AXO-AAV OPMD 计划和五项额外的研究基因治疗产品, 以及与发展、监管和商业销售挂钩的付款。里程碑。此外, Benitec 将获得全球销售 AXO AAV OPMD 和分层版税的净利润的 30%, 这是这种合作所产生的其他基因治疗产品。
沉默和取代基因治疗技术的目的是提供 DNA 定向 RNA 干扰 (沉默) 的组合, 以及基因 (替换) 的功能拷贝在一个单一的向量结构。这种方法适用于各种遗传性疾病。

 
帕 Cheruvu 博士, Axovant 的首席执行官, 评论说:
Axovant 的这种扩张进一步表明了我们致力于推进创新基因治疗的严重神经系统疾病。OPMD 是一种衰弱的, 潜在的致命疾病, 影响成人在他们的职业生涯中, 目前尚无批准的治疗方案。由于近端肌肉虚弱、吞咽困难、吸入性肺炎和营养不良, OPMD 患者的生活质量可能受到损害, 目前尚无批准的治疗方案。AXO-AAV-OPMD 直接针对潜在的遗传缺陷, 导致这种疾病使用沉默和替代技术, 我很兴奋的潜力, 我们的基因治疗计划的患者患有 OPMD。
去年, Axovant 的股价约为4% 元, 达2.68 元, 其分析师的价格目标为6.00 元, 52 周的交易范围为1.02 元至27.98 元。